insitro, AI로 발굴한 MASH 치료제 후보 CTRO-1013의 항섬유화 효과 입증

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MASH는 지방 축적, 염증, 섬유화가 동반되는 진행성 간 질환으로, 기존에는 섬유화와 같은 관련 표현형을 대규모로 측정하기 어려워 치료 타겟 발굴에 한계가 있었다.

insitro는 자사의 Virtual Human 플랫폼을 활용해 인간 유전체 데이터에서 간 지방과 독립적으로 섬유화와 연관된 IRS1 신호를 식별했다.

전임상 모델에서 CTRO-1013을 투여한 결과, 간 내 IRS1 발현이 85%, 간 지방 생성이 59% 감소했으며, 섬유화 및 간 손상 지표인 TIMP-1과 CK-18이 각각 37%, 68% 감소했다.

이번 데이터는 IRS1 억제가 단순 지방 제거를 넘어 섬유화 경로에 직접적으로 작용함을 시사하며, CTRO-1013의 연내 첫 임상 시험 진입을 위한 근거를 강화한다.

대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH): — 지방 축적과 함께 염증 및 섬유화가 동반되는 진행성 간 질환이다. 간경변이나 간암으로 이어질 수 있어 예후가 좋지 않으며, 섬유화 정도가 환자의 임상적 예후를 결정하는 핵심 지표로 작용한다.
작은 간섭 RNA(siRNA): — 특정 유전자의 발현을 선택적으로 억제하는 RNA 기반 치료 기술이다. CTRO-1013은 이를 활용하여 간 내 특정 유전자인 IRS1을 표적 억제하는 기전을 가진다.
버추얼 휴먼(Virtual Human): — insitro의 AI 엔진으로, 인간 유전체, 임상, 표현형 데이터를 통합하여 질병의 발생과 진행 기전을 모델링하고 인과적 치료 타겟을 예측하는 플랫폼이다.