샤르코-마리-투스병
말초 신경의 손상으로 인해 근육 위축과 감각 소실이 일어나는 유전성 희귀 질환이다. 현재 근본적인 치료제가 부족한 상황이며, RTX-117은 이 질환의 병리 경로를 직접 타겟팅한다.
AI가 설계한 희귀질환 치료제, 미·중 동시 임상 승인 및 100억 달러 시장 정조준