cmt-disease

유전적 요인으로 인해 말초 신경이 손상되어 근육 위축과 감각 소실을 일으키는 희귀 질환이다. 현재 근본적인 치료제가 부족하여 미충족 의료 수요가 매우 높다. RTX-117과 같은 혁신 신약의 주요 타겟이 된다.